V Národním akčním plánu pro vzácná onemocnění na léta 2015 – 2017 je kladen důraz zejména na podporu včasné identifikace a diagnostiky RD, na centralizaci péče o pacienty s RD, sjednocení a rozvoj sběru data a tvorbu standardů péče o pacienty s RD, dále na zlepšení informovanosti a vzdělávání o RD,

V Národním akčním plánu pro vzácná onemocnění na léta 2015 – 2017 je kladen důraz zejména na podporu včasné identifikace a diagnostiky RD, na centralizaci péče o pacienty s RD, sjednocení a rozvoj sběru data a tvorbu standardů péče o pacienty s RD, dále na zlepšení informovanosti a vzdělávání o RD, na návaznost v již zavedené zahraniční spolupráci a navazování nových kontaktů a zapojení českých center do společných evropských databází a registrů shromažďujících klinická data. Důležité bude rovněž zapojení do mezinárodních výzkumných projektů u RD (např. E-rare2, Horizon2020), domácích výzkumných projektů v rámci Agentury pro zdravotnický výzkum a rozvoj přeshraniční diagnostické a léčebné péče v souladu s ustanoveními Směrnice o právech pacientů v přeshraniční péči, která byla transponovaná do české legislativy v roce 2014. Pozornost je třeba věnovat účelné a včasné farmakoterapii vzácných onemocnění v návaznosti na mezinárodně uznávané standardy a doporučené postupy a zvyšování edukace a povědomí o problematice RD u odborné a laické veřejnosti.

V Národním akčním plánu jsou uvedeny cíle, úkoly, termíny, výstupy, gestoři, spolupracující subjekty a předpoklady plnění.