Zajistit všem pacientům se vzácným onemocněním přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostiky, způsobu léčby a léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na základě rovného zacházení a solidarity, zefektivnit diagnostiku a péči o pacienty se vzácným onemocněním.

Zlepšení informovanosti o vzácných onemocněních

Vzdělávání v oblasti vzácných onemocnění

Zlepšení diagnostiky vzácných onemocnění a screening vzácných onemocnění

Zlepšení léčby a kvality péče

Zlepšení kvality života a sociálního začlenění osob se vzácným onemocněním

Podpora vědy a výzkumu v oblasti vzácných onemocnění

Sjednocení a rozvoj sběru dat a biologických vzorků o vzácných onemocněních

Rozvoj zahraniční spolupráce v oblasti vzácných onemocnění

Spolupráce se Světovou zdravotnickou organizací (WHO)

Podpora a posílení role organizací pacientů se vzácným onemocněním

Posílení účasti pacientů se vzácným onemocněním z ČR v klinických hodnoceních nových léčivých přípravků na evropské úrovni

Spolupráce s projektem Evropské komise – EuroPlan

Udržitelnosti činností v oblasti vzácných onemocnění

Ustavení Meziresortní pracovní skupiny pro vzácná onemocnění