| Národní strategie pro vzácná onemocnění 2010-2020 |
| Zajistit všem pacientům se vzácným onemocněním přístup k vysoce kvalitní péči, včetně diagnostiky, způsobu léčby a léčivých přípravků pro vzácná onemocnění na základě rovného zacházení a solidarity, zefektivnit diagnostiku a péči o pacienty se vzácným onemocněním. |
| Zlepšení informovanosti o vzácných onemocněních |
| Vzdělávání v oblasti vzácných onemocnění |
| Zlepšení diagnostiky vzácných onemocnění a screening vzácných onemocnění |
| Zlepšení léčby a kvality péče |
| Zlepšení kvality života a sociálního začlenění osob se vzácným onemocněním |
| Podpora vědy a výzkumu v oblasti vzácných onemocnění |
| Sjednocení a rozvoj sběru dat a biologických vzorků o vzácných onemocněních |
| Rozvoj zahraniční spolupráce v oblasti vzácných onemocnění |
| Spolupráce se Světovou zdravotnickou organizací (WHO) |
| Podpora a posílení role organizací pacientů se vzácným onemocněním |
| Posílení účasti pacientů se vzácným onemocněním z ČR v klinických hodnoceních nových léčivých přípravků na evropské úrovni |
| Spolupráce s projektem Evropské komise – EuroPlan |
| Udržitelnosti činností v oblasti vzácných onemocnění |
| Ustavení Meziresortní pracovní skupiny pro vzácná onemocnění |